在七岁时，德梅特里・马克西姆（Demetri Maxim）目睹了母亲因肾功能衰竭而接受透析的痛苦。两年后，母亲成功接受了肾移植，尽管手术让她的生活恢复了正常，但这一切并未结束，马克西姆遗传了多囊肾病(PKD)，也面临着相似的挑战。
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在美国，大约七分之一的人口患有慢性肾病（CKD），而这些病例中有10% 是由遗传病引起的。自高中的时候起，马克西姆便致力于寻找治愈的方法。2021年，Nature 杂志发表了一项研究，证实在小鼠中利用 CRISPR 技术可以逆转 PKD，这让马克西姆坚定了信念。他在斯坦福大学攻读计算生物学研究生学位，并在教授维韦克・巴拉(Vivek Bhalla)的指导下进行肾脏研究。
虽然马克西姆相信基因疗法可以逆转 PKD，但关键的挑战在于如何将药物安全有效地送达病变细胞。为了解决这一难题，他于2022年创立了生物科技初创公司 Nephrogen，该公司利用人工智能和先进的筛选技术开发了一种特殊的递送系统，以精准输送基因编辑药物到肾脏病变细胞。Nephrogen 在2025年 TechCrunch Disrupt 大会上入围20个决赛选手之一。
经过三年的研发，马克西姆声称 Nephrogen 已成功创造出一种递送机制，其运输药物到肾脏的效率比目前 FDA 批准的 “载体” 高出100倍。接下来，Nephrogen 计划将其新型递送机制和所开发的药物推进到临床研究，预计将在2027年开始。
为了支持临床研究，Nephrogen 正在进行400万美元的种子轮融资。由于亲身面对 PKD 的挑战，马克西姆决定参与临床试验。他坦言，患病期间常常感到背部疼痛，频繁就医，而且现有的药物无法有效减缓病情，只能增加排尿次数。他随时面临病情恶化、需要透析的风险，这让 Nephrogen 的研究成果显得尤为重要。
如果 Nephrogen 的治疗方案取得成功，或许可以彻底治愈马克西姆的 PKD。想要亲身了解 Nephrogen 并观看更多创业项目展示的朋友们，欢迎参加将于10月27日至29日在旧金山举办的 TechCrunch Disrupt 大会。
划重点:
🌟 马克西姆小时候经历母亲因肾病接受透析的痛苦，遗传了多囊肾病（PKD）。
🧬 Nephrogen 利用人工智能和先进技术开发高效药物递送系统，效率比 FDA 批准载体高出100倍。
🚀 该公司计划在2027年进行临床研究，目前正在进行400万美元的种子轮融资。